שוק המחלות הנדירות בארה"ב פועל לפי כללים שונים לחלוטין משוק התרופות הכללי — אוכלוסיות מטופלים קטנות ומפוזרות, מסלולי FDA ייעודיים, ותמחור שתלוי כמעט לגמרי במשא ומתן מול payers. חברה זרה שמנסה להיכנס אליו עם אסטרטגיה שנבנתה עבור שוק כללי, נתקלת בקיר בשלב מוקדם.
שלב 1: אסטרטגיית ייעוד תרופת יתום (Orphan Drug)
ייעוד ODD מעניק אקסקלוסיביות שוק של 7 שנים, פטור מדמי רישום ל-FDA וזיכויי מס על מחקר קליני. אבל ההגשה דורשת מודל שכיחות מדויק ותיעוד אפידמיולוגי — לא הצהרה כללית שהמחלה נדירה. חברות שמגישות בלי מיפוי שכיחות מוצק נתקלות בעיכובים של חודשים.
שלב 2: נגישות לשוק ואסטרטגיית משלמים
בניגוד לתרופות נפוצות, כאן אין "שוק אחד" — יש עשרות payers, שלכל אחד תהליך אישור נפרד. בניית תיק ראיות כלכלי-בריאותי מוקדם, המותאם לדרישות ה-payers המרכזיים, מקצרת משמעותית את הזמן מאישור ועד תשלום בפועל.
שלב 3: הקמת ערוץ הפצה מתמחה
מוצרים למחלות נדירות דורשים בתי מרקחת מתמחים, שירותי hub ותמיכה במטופל — לא ערוצי הפצה קמעונאיים רגילים. שותפי ההפצה חייבים להיבחר ולהתקשר סביב התרופה הספציפית, הרבה לפני המרשם הראשון.
שלב 4: הקמת נוכחות עסקית בארה"ב
חברה אירופאית או ישראלית זקוקה לישות עסקית, שותפים מקומיים ותוכנית go-to-market מותאמת לפני ההשקה — לא כתגובה לביקוש שכבר נוצר.
למה זה משתלם להתחיל מוקדם
ארבעת השלבים האלה לא רצים בטור — הם צריכים להתקדם במקביל, כי החלטות בשלב אחד משפיעות ישירות על האחרים. ישראל פיגא מלווה חברות פארמה ומכשור רפואי בדיוק בתהליך הזה, כשותף אחד עם אחריות מקצה לקצה על כל הדרך אל המטופל האמריקאי.