אחרי ליווי עשרות חברות פארמה ומכשור רפואי בדרכן לאישור FDA למוצרים למחלות נדירות, אותן חמש טעויות חוזרות שוב ושוב — ואף אחת מהן לא קשורה לאיכות המדע. הן קשורות לתזמון, לתיעוד ולהחלטות אסטרטגיות שהתקבלו מוקדם מדי או מאוחר מדי.
1. הגשת ODD ללא מודל שכיחות מוצק
ה-FDA מחייב נתונים אפידמיולוגיים מבוססים לצורך אישור ייעוד תרופת יתום. הגשה עם הערכת שכיחות רופפת — או מבוססת על מקור בודד — מחזירה בקשות תיקון שעולות חודשים.
2. דחיית תכנון המסחור עד לאחר האישור
חברות שממתינות עד קבלת האישור כדי להתחיל לבנות ערוץ הפצה ואסטרטגיית payers — משאירות תרופה מאושרת יושבת חודשים ללא הכנסות, בזמן שהתחרות תופסת נתח שוק.
3. התעלמות מדרישות subpopulation ספציפיות
מחלה עם וריאנט גנטי ספציפי בתוך אוכלוסייה רחבה יותר עשויה לזכות בייעוד יתום — אבל רק אם ה"definable subpopulation" מתועד ומוצג נכון. הנחה שהמחלה הרחבה פוסלת ייעוד יתום גורמת לחברות רבות לוותר על מסלול שהיה זמין להן.
4. אי-התאמת הנרטיב הרגולטורי לנרטיב ההחזר
תיק רגולטורי חזק שלא בונה גם את הבסיס לטענת ההחזר מול payers משאיר את המוצר עם אישור — אך ללא כיסוי ביטוחי מספק להצדיק שימוש נרחב.
5. הסתמכות בלעדית על יועץ רגולטורי מקומי
חברה ישראלית או אירופאית שמסתמכת רק על יועץ בחו"ל, ללא שותף שמכיר את הזירה האמריקאית לעומק — מגלה מאוחר מדי שהמסלול שהוצע לא מתאים למציאות המקומית של payers ורופאים בארה"ב.
איך נמנעים מהטעויות האלה
המפתח הוא לנהל את התהליך הרגולטורי והמסחרי כמקשה אחת, עם שותף שאחראי אישית על שני הצדדים. ישראל פיגא מלווה חברות פארמה ומכשור רפואי בדיוק כך — כדי שהאישור שיתקבל יגיע גם עם שוק מוכן לקלוט אותו.